Etapas de desenvolvimento de um novo fármaco

Descoberta
Exploração e/ou criação de substâncias novas e fisiologicamente ativas. Nesta etapa ainda não
são fármacos, mas apenas ligantes ou protótipos de fármacos.

Triagem
Seleção dos compostos candidatos e investigação de eficácia e propriedades físico-químicas.

Investigação
Avaliação de segurança e farmacodinâmica (mecanismo de ação) do composto selecionado.
Formulação e produção Estabelecimento da metodologia de produção em larga escala,
formulações e especificações de aplicações do novo fármaco.

Pesquisa pré-clínica
Visa verificar a eficácia, segurança e tolerabilidade, além de analisar a absorção, distribuição,
metabolismo e excreção dos princípios ativos. Geralmente o estudo pré-clínico é realizado
primeiramente in vitro e posteriormente em animais, tratando-se da etapa mais importante nesta
fase, pois avalia a atividade do fármaco em um ser vivo. Para tanto são estudados em vários
modelos animais (diversas espécies como camundongo, rato, cobaia, coelho).
De 1.000 substâncias testadas em animais, somente 10 são aprovadas para continuar em
desenvolvimento seguindo para fase I da pesquisa clínica.

Pesquisa clínica
Estudo sistemático que segue métodos científicos aplicáveis aos seres humanos, denominados
voluntários ou “sujeitos” da pesquisa, sadios ou enfermos, de acordo com a fase da pesquisa.
Cerca de 10 mil pacientes são acompanhados e examinados.
Fase I
Primeira vez que o fármaco será testado em humanos, neste caso serão sujeitos sadios. Pois o
principal objetivo desta fase é verificar se os efeitos colaterais são suportáveis, determinar a
melhor forma de administração, verificar como o organismo reage ao fármaco (são rapidamente
eliminados pela urina, fezes ou se ficam retidos no fígado).

Fase II
Nesta fase, o objetivo é avaliar a eficácia do fármaco (isto é, se ele funciona para tratar
determinada doença) e também obter informações mais detalhadas sobre a segurança
(toxicidade) em um número menor de sujeitos. Somente se os resultados forem bons passa-se
para a fase seguinte.

Fase III
Nesta fase, o objetivo é avaliar a eficácia do fármaco (isto é, se ele funciona para tratar
determinada doença) e também obter informações mais detalhadas sobre a segurança
(toxicidade) em um número menor de sujeitos. Somente se os resultados forem bons passa-se
para a fase seguinte. Fase III Ocorre a comparação com o tratamento padrão já existente.
Geralmente, os estudos desta fase são randomizados, isto é, os pacientes são divididos em dois
grupos: o grupo controle (recebe o tratamento padrão) e o grupo investigacional (recebe o novo
fármaco).

Fase IV - Pesquisa pós-comercialização e Farmacovigilância

Estudos de eficácia e segurança em uma grande parte da população doente que também
permitem avaliar os efeitos dos medicamentos em longo prazo. Nesta fase, o medicamento já foi
aprovado para ser comercializado.
Estudos clínicos devem ser conduzidos de forma profissional, ética e cientificamente corretos.

O desenvolvimento de um medicamento é um processo longo, trabalhoso e de custo bastante

elevado. Em geral, de cada 10.000 moléculas identificadas com potencial terapêutico, somente
1000 chegam à fase de investigação pré-clínica. Dessas, apenas 10 serão estudadas em seres
humanos e só uma delas chegará ao mercado, após aprovação e registro para uso terapêutico.
Esse processo tem duração de aproximadamente 10 anos e custo em torno de 2 bilhões de reais.

No lançamento, o perfil do novo medicamento foi avaliado em condições ideais, em pacientes

sob estrito acompanhamento médico geralmente sem doenças associadas. Por muitos anos ainda
serão feitas pesquisas em hospitais e laboratórios de todo o mundo para se saber se pessoas com
outras doenças ou condições especiais podem também usá-lo. Observam-se, ainda, interações
inesperadas, reações adversas e os limites de uso seguro do medicamento.