Farmacología Especial I

En junio de 1989 una modesta firma dedicada a la biotecnología (Amgen) obtuvo la aprobación
de la Agencia de Fármacos y alimentos (FDA) de USA para poder comercializar su primer
producto, la epoetina alfa (Epogen), un tratamiento para la anemia que sucede junto con el
fallo renal en fase terminal. Tal parecía que todo iba bien, pero un factor no considerado era
que no se contaba con un gran número de pacientes, por lo cual todo indicaba que sería difícil
recuperar los costos de desarrollo del fármaco. Sin embargo al haber obtenido la aprobación
de la FDA, era posible volverse aspirante para recibir incentivos gracias al Decreto de Fármacos
Huérfanos (los cuales no están patrocinados debido que desarrollan tratamientos para
enfermedades poco comunes). Por esto Epogen pudo comercializarse, y no solo eso sino que
también mostro ser efectivo también para la regeneración de glóbulos rojos en la sangre de
personas que presentaban pérdida de médula ósea al recibir tratamientos contra el sida y el
cáncer, además de reducir la necesidad de transfusiones en operaciones quirúrgicas. Es por
esto que Amgen no tardó en recibir grandes ganancias, sin embargo, legisladores y
asociaciones de consumidores acusaban a Amgen de haber abusado de la generosidad del
gobierno para enriquecerse, generando controversia, y generando cuestionamientos a cerca de
llevar a cabo acciones para evitar posibles abusos en el futuro.

Los costos que conlleva desarrollar un fármaco son muy altos, ya que diversos laboratorios
estiman que una cantidad de 800 millones de euros es la necesaria para comercializar un
nuevo fármaco, razón por la cual grandes empresas únicamente se han centrado en la
producción de fármacos de alto consumo.

La primera legislación aplicada a fármacos huérfanos fue un fracaso debido a que no se

contaba con la economía necesaria, sin embargo fue posible llamar la atención de la industria,
además de provocar la intervención de diversas asociaciones. En un suceso púnico, el actor
Jack Klugman se presentó ante el congreso real denunciando la carencia de medicinas para
enfermedades poco comunes. En 1983 sería proclamada como ley el Decreto sobre Fármacos
Huérfanos. A lo largo del tiempo esta presentaría diferentes cambios, hasta hacer posible la
deducción del 50% de los impuestos sobre todos los costos de pruebas clínicas, la liberación de
realizar un pago de 533,000 euros impuesto por la FDA a los patrocinadores de fármacos y
también el impedimento de un plazo de 7 años para que otras firmas no produzcan el mismo
fármaco. Una enmienda en 1984 determinó y estipuló que cualquier fármaco que estuviera
destinado a una enfermedad que afectara a menos de 200,000 ciudadanos en USA, se
consideraría no lucrativo y por lo tanto este sería un fármaco huérfano.

Marlene E. Haffner quien es rectora de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la

FDA, afirmó que su cometido es regular los nuevos fármacos desarrollados para enfermedades
poco comunes y a la vez ayudar a que los que lleguen al mercado sean seguros y eficaces. Para
logar esto fue implementado un programa de subvenciones en ayuda de las investigaciones
sobre fármacos que aspiren a la condición de ser huérfanos, es por eso que desde 1983 la FDA
ha concedido alrededor de 370 subvenciones, las cuales suman más de 150 millones de euros.
De igual manera este programa apoya a los patrocinadores de estos fármacos para que puedan
contar con pruebas clínicas de valor estadístico. A pesar de esto, cabe mencionar que las
enfermedades poco comunes y los medicamentos huérfanos han sido inestimables para la
investigación farmacéutica, claro que esto no significa que este tipo de fármacos no hayan
tenido un fuerte impacto en la industria biotecnológica. Esta industria básicamente fabricaba
proteínas haciendo uso de la técnica de ADN recombinante, la cual se llevaba a cabo mediante
la clonación de un gen que codificaba para una proteína humana para después insertarlo en
bacterias o células animales con el fin de producir en grandes cantidades.

Cabe mencionar que a pesar de las legislaciones establecidas para los fármacos huérfanos, se
han presentado diversos casos de abusos. Es por esto que en la Unión Europea se promulgó
una ley que dicta que se despojará la condición de huérfano a cualquier fármaco que al cabo
de cinco años se convierta en extraordinariamente lucrativo.