Novartis Argentina S.A.

Ramallo 1851 1429 Buenos Aires Argentina

COMUNICADO DE PRENSA

LLEGA A LA ARGENTINA EL PRIMER TRATAMIENTO POR VA ORAL PARA LA ESCLEROSIS MLTIPLE

Novartis Argentina lanza fingolimod, una nueva alternativa teraputica que ha demostrado reducir a ms del 50% la frecuencia de las recadas, al mismo tiempo que retrasa la progresin de la discapacidad que se asocia a la enfermedad1.

Su seguridad y eficacia fueron evaluadas en el programa de investigacin clnica ms amplio nunca antes realizado para la aprobacin de un medicamento para la esclerosis mltiple2.

Se trata del primero de una nueva clase de frmacos.

BUENOS AIRES, 10 de agosto de 2011.- Luego de ser aprobado en Estados Unidos y en Europa, llega a la Argentina fingolimod, el primer medicamento de administracin diaria por va oral para el tratamiento de la forma ms frecuente de la esclerosis mltiple (EM). Hasta el momento, los tratamientos para la EM slo eran inyectables. Fingolimod, el nuevo producto desarrollado por Novartis, ha demostrado ser capaz de reducir en un 52% la tasa de recadas que son caractersticas de esta enfermedad en comparacin con el tratamiento estndar inyectable3. La esclerosis mltiple (EM) es una enfermedad crnica en la que determinadas clulas (linfocitos T) del sistema inmunolgico de los propios pacientes atacan y daan la cubierta de mielina que protege las conexiones entre las neuronas del sistema nervioso central. Esas lesiones de la mielina son las que dan lugar a la aparicin de los sntomas de la EM, como dificultad para caminar, sensacin de entumecimiento u hormigueo en los miembros inferiores o superiores, problemas de la vista y prdida del equilibrio. Se trata de un medicamento inmunosupresor muy selectivo que acta sobre determinadas clulas del sistema inmunolgico (los linfocitos T), evitando que ingresen en el sistema nervioso central y causen las lesiones caractersticas de la esclerosis mltiple, seal el doctor Edgardo Cristiano, Jefe del Servicio de Neurologa del Hospital Italiano. Estamos ante un hecho positivo, es algo para celebrar; la esclerosis mltiple es una enfermedad que no se cura, consecuentemente una nueva alternativa para mejorar la calidad de vida del paciente siempre es una buena noticia. En trminos de eficacia se ve un aumento que va del 30% al 50% en la reduccin de las tasas de recadas, pero lo realmente bueno es la comodidad de no tener que inyectarse. En una enfermedad crnica hay que facilitarle las cosas al paciente, aadi el doctor Fernando Cceres, mdico neurlogo, con ms de 20 aos de experiencia en el tratamiento de pacientes con EM y Director Mdico del Instituto INEBA.
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Cohen JA y colaboradores. Oral Fingolimod or Intramuscular Interferon for Relapsing Multiple Sclerosis N Eng J Med 2010; 362:402-15. Estudios TRANSFORMS y FREEDOMS Cohen JA y colaboradores. Oral Fingolimod or Intramuscular Interferon for Relapsing Multiple Sclerosis N Eng J Med 2010; 362:402-15.

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Ambos centros, junto con el Instituto FLENI y el rea de Esclerosis Mltiple del Hospital Ramos Meja formaron parte de los siete centros mdicos argentinos que participaron de los estudios clnicos que evaluaron en alrededor de 2500 pacientes de todo el mundo la efectividad y seguridad de fingolimod. De Argentina fueron 7 centros que participaron del estudio, es por eso que tenemos pacientes que llevan 4-5 aos de tratamiento con el producto y los venimos siguiendo cada 3-6 meses. El estudio fue hecho con un grupo de pacientes que reciba fingolimod y una inyeccin de placebo y otro grupo que reciban interferon intramuscular y una pastilla de placebo, eso fue durante un ao y despus cuando se vio el resultado que fingolimod era ms efectivo que interferon, todos los paciente se rotaron a fingolimod. Los pacientes, se rotaron en dos dosis diferentes y se vio que la dosis ms baja, la de 0,5, era tan efectiva como la dosis ms alta y tena menos efectos colaterales, entonces todos pasaron a la dosis ms baja. Y a partir de ah hubo una extensin del estudio que tena como objetivo que los pacientes continuaran medicados hasta que el producto estuviera comercializado. La experiencia fue buena con el producto, no tuvimos mayores complicaciones., describe el doctor Jorge Correale, Jefe de la Seccin Neuroinmunologa y Enfermedades Desmielinizantes de FLEN Dichos estudios conforman el programa de investigacin clnica ms amplio nunca antes realizado para la aprobacin de un medicamento para la esclerosis mltiple. El extenso programa de investigacin con el nuevo medicamento dio lugar a la publicacin en la prestigiosa revista The New England Journal of Medicine de los estudios TRANSFORMS y FREEDOMS, en los que se demostr la seguridad de fingolimod y su superioridad en comparacin con el interfern beta-1a inyectable (tratamiento estndar para esta enfermedad) y con un placebo, respectivamente4. Fingolimod tiene un particular mecanismo de accin que no guarda relacin con ninguno de los otros medicamentos aprobados para EM. La droga es un anlogo de Esfingosina 1 Fosfato que se liga al receptor correspondiente en clulas inmunes para impedir su salida del ganglio linftico. Los Linfocitos T son retenidos en esas estructuras linfticas y no pueden alcanzar el torrente sanguneo y, como consecuencia, no pueden ingresar al sistema nervioso central para provocar inflamacin y desmielinizacin propias de la EM. Adicionalmente, fingolimod parece tener accin directa en el sistema nervioso central favoreciendo la reparacin del dao y a travs de un mecanismo neuroprotector, describe el doctor Orlando Garcea, Jefe del Servicio de Esclerosis Mltiple del Hospital Ramos Meja y agrega: Un concepto muy importante es que el mecanismo de accin de fingolimod no involucra clulas efectoras de memoria (clulas con memoria inmunolgica, que reconocen a los antgenos), por lo que el riesgo de infecciones no se ve incrementado de manera significativa. En la Argentina, uno de los primeros pases de Amrica Latina en disponer del primer frmaco oral para la EM, la Administracin Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnologa Mdica (ANMAT), aprob fingolimod en cpsulas de 0,5 mg como tratamiento para pacientes con esclerosis mltiple con recadas y remisiones,
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Kappos L y colaboradores A Placebo-Controlled Trial of Oral Fingolimod in Relapsing Multiple Sclerosis. N Engl J Med 2010;363:387-401.

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independientemente de los tratamientos que hayan recibido o no previamente. La aprobacin de la autoridad local, al igual que en otros pases del mundo, se da en el marco de un Programa para la atencin de Pacientes con EM que contempla la provisin de informacin y educacin en el uso del medicamento, as como tambin un monitoreo especial de su administracin. Estudios realizados en nuestro pas5 han estimado que la prevalencia de la EM es de 18 casos por cada 100.000 habitantes y que hay 2 casos nuevos al ao por cada 100.000 habitantes. Si se extrapola esa proporcin a la poblacin general uno podra estimar que hay entre 6.000 y 8.000 personas con EM en la Argentina. Aunque es probable que el nmero real sea un poco mayor, coment el doctor Cristiano, quien particip de dichos estudios epidemiolgicos. RECAIDAS Y REMISIONES La forma ms comn de EM es la de recadas y remisiones o recurrente que representa aproximadamente entre el 85% y el 90% de los casos de EM. La enfermedad se caracteriza por la alternancia de brotes o exacerbaciones con perodos de remisin en los que los sntomas desaparecen por completo o en forma parcial. Durante las recadas se produce la exacerbacin de los fenmenos inflamatorios que causan las lesiones de la EM. El objetivo de los medicamentos que se emplean en el tratamiento de la EM es suprimir la actividad inflamatoria para que el paciente no experimente recadas y no acumule nuevas lesiones que pueden ser visualizadas a travs de estudios de resonancia magntica, explic el doctor Cristiano. Sin embargo, los medicamentos que conforman el tratamiento convencional de la EM distintas formas de interfern o el acetato de glatiramer son inyectables, lo que dificulta la adherencia de los pacientes a un tratamiento que es de por vida. Ms del 30% de los problemas de adherencia a la medicacin en los pacientes con EM se relaciona con el hecho de que el tratamiento se administra a travs de inyecciones, revel un reciente estudio6. Hay pacientes a quienes se los llama inyectofbicos, los que seran claros candidatos a recibir una medicacin oral como lo es fingolimod, porque a ellos lo nico que los est limitando para recibir el tratamiento es el miedo a las inyecciones, coment el doctor Correale, de FLENI. Al respecto el doctor Cceres de INEBA agrega: La liberacin de los pinchazos en una enfermedad crnica no es poca cosa. Si bien ahora el sistema de los pinchazos ha mejorado, sigue siendo incmodo, por ejemplo para los viajes, trasladar una heladerita. Los pacientes con EM son gente joven que se va de viaje, que se hospeda en Hostels, que quiere hacer turismo aventura, y los
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Cristiano E., Cceres F., Correale J. Garcea O, Gold L; Prevalence of mutiple sclerosis in Buenos Aires, Argentina using the capture-recapture method, European Journal of Neurology 2009, 16:183-187. & Cristiano E, Incidence of multiple sclerosis in Buenos Aires: a 16 year health maintenance organizationbased study; European Journal of Neurology 2010; 17:479-482 6 Devonshire V y colaboradores The Global Adherence Proyect (GAP): a multicenter observational study on adherence to disease-modifyng therapies in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis European Journal of Neurology 2011, 18: 69-77.

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inconvenientes de trasladar la medicacin los limitan; muchos por ejemplo suspendan la medicacin durante las vacaciones para evitar estos inconvenientes. La mayora de esos pacientes va a elegir una medicacin oral. Con respecto a los pacientes novo que debutan en el tratamiento de la enfermedad el doctor Cceres afirma: En el caso de los pacientes de novo, si uno explica bien todas las posibilidades, con sus pro y contras, creo que la gran mayora va a elegir fingolimod y agrega: La relacin mdico paciente en EM es muy fuerte, hay mucha confianza. Cuando sale algo nuevo siempre hay que ofrecrselo al paciente, es mi compromiso como mdico. En esa lnea el doctor Correale afirma: Con los pacientes de novo, uno tiene que explicarles que tenemos esta droga que es oral, que tiene casi el doble de eficacia que las otras medicaciones y con la que tenemos poquita experiencia y algunos efectos colaterales. Debemos ser muy claros y luego respetar la decisin del paciente. UNA NUEVA CLASE DE MEDICAMENTOS Fingolimod es el primero de una nueva clase de medicamentos para el tratamiento de la EM conocidos como moduladores del receptor de esfingosina 1-fosfato (S1P). Fingolimod evita que algunas clulas del sistema inmunolgico llamadas linfocitos T salgan de los ganglios linfticos y pasen al torrente sanguneo; de esta forma, se protege al sistema nervioso central del ataque de estos linfocitos especficos que es una de las causas del fenmeno inflamatorio que daa las clulas nerviosas en la EM. Los estudios TRANSFORMS y FREEDOMS que evaluaron la seguridad y la efectividad de fingolimod demostraron que quienes se tratan con este frmaco logran reducir la frecuencia de las recadas en un poco ms de la mitad, en comparacin con quienes recibieron un placebo como tambin con quienes fueron tratados con interfern beta 1, el tratamiento estndar inyectable. De ese modo, se evitaron numerosas recadas severas que muchas veces requieren la internacin del paciente. Al finalizar el estudio FREEDOMS, de dos aos de duracin, el 70% de los pacientes que recibi fingolimod permaneca sin haber sufrido ninguna recada. Ese mismo estudio demostr tambin que fingolimod es capaz de retrasar hasta en un 37% el riesgo de progresin de la discapacidad que se asocia a la evolucin natural de la EM. Respecto de la seguridad del medicamento, en los estudios clnicos se observaron los siguientes efectos secundarios: una disminucin transitoria de la frecuencia cardaca (bradicardia), edema macular, una mayor propensin a cierto tipo de infecciones y una elevacin de ciertas enzimas hepticas. Todas las condiciones fueron transitorias y remitieron con la interrupcin del tratamiento. Como ocurre con otros medicamentos, su uso est contraindicado durante el embarazo. La disminucin de la frecuencia cardaca (bradicardia) puede producirse despus de la primera toma de la medicacin y es por eso que la primera vez que se administra el medicamento debe realizarse en la clnica o el consultorio del mdico con un monitoreo

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durante las primeras 6 horas post-toma. Para reducir el riesgo de cierto tipo de infecciones se sugiere que los pacientes reciban vacunas especficas como la de la varicela antes de comenzar el tratamiento con fingolimod. En lnea con su compromiso con el cuidado de los pacientes, Novartis Argentina lleva adelante programas de gestin de riesgos para ms de 20 productos. Para la comercializacin de fingolimod en nuestro pas, Novartis ha desarrollado tambin un programa de gestin de riesgos que surge del compromiso con la ANMAT. Dicho programa, se dar en el marco de un Programa para la Atencin al Pacientes con EM. Mediante este plan, Novartis asistir a los pacientes en relacin a los centros para realizarse los controles de rutina (estudios diagnsticos previos al inicio de la terapia, observacin de primera toma y estudios de seguimiento).

ELIZABETH SPINA - elispina@gmail.com Tel. 02291 422267 02291 15457506 Mi nombre es Elizabeth, tengo 53 aos. Mi enfermedad empez hace 12 aos. Mi familia est formada por mi marido y mi hijo de 21 aos. Soy docente, trabajo turno maana y tarde. Diagnstico Cuando me diagnosticaron la enfermedad tuve que tomarme un ao para poder asumirlo, porque no se saba muy bien en qu consista, no me explicaron muy bien que era. Tuve que digerirlo y procesarlo. Tuve una pequea lesin en la parte derecha, en miembro inferior. Me cost un poco salir, pero sobre todo en el parte psicolgica. Me quedo una secuela en el miembro inferior derecho, un leve movimiento, como enlentecida. Hay cosas que no son las mismas, la letra, como agarras el lpiz, la vista tambin pero la recupere. Hoy en da llevo una vida totalmente normal, trabajo, salgo, me muevo sola, hago las compras. Muchas veces necesito ayuda obviamente como cargar bolsas porque no es conveniente, pero vida normal Antes de ser diagnosticada lo que me pasaba es que me viva tropezando, torpezas, pero nunca pens en algo ms, hasta que tuve un brote bastante importante en el cual me quede ciega mientras daba clase. Fui a un neurlogo de Miramar, me hizo un par de

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chequeos, me hizo tres estudios que eran importantes y decisivos, y ah es donde se confirma la EM En ese momento no me la explicaron como lo hacen ahora. Si yo tuviera que explicarle a alguien ahora como es la enfermedad le pondra toda la buena onda y todo lo bueno que hay para ver. En ese momento era como todo determinante, desesperante, y costaba mucho por eso, porque no tenas un aliento. La medicacin que me indico en ese momento era inalcanzable era un interferon inyectable. Fue muy duro el trabajo para conseguirlos. Era bastante molesto el tratamiento, eran inyecciones 3 veces por semana, los efectos que te causaba la inyeccin eran muy molestos: dolor de cabeza, dolor muscular, como si estuviera engripada. Constantemente tena ganas de estar tirada. Yo me inyectaba los viernes para poder ir los lunes a trabajar y en casa decamos que mora los viernes para renacer los lunes. Llego un momento, y hasta el da de hoy, que le empec a tener pnico a las agujas. Aunque sabes que es lo nico que tens para poder sobrevivir, para no tener otro brote, es feo. Experiencia con Fingolimod La verdad es que este medicamento para los pacientes es un verdadero noticin Desde que tomo Gilenya no tuve ningn brote, fsicamente me he sentido muchsimo mejor porque es como tomar una pastilla que tomar la presin, para el dolor de cabeza. No he sentido ningn tipo de dolor, malestar, ninguna modificacin. Me cambio a la vida encontrar algo que me hace sentir que no estoy enferma, estoy tomando pero no lo siento, no es algo pesado que me cuesta llevarlo. Hasta el da de hoy, gracias a Dios, no he tenido ningn brote, entonces estoy agradecidsima. Todo se complementa, un buen tratamiento con un buen mdico, es la frmula ideal para un paciente. Lo importante Mi familia esta maravillada, contenta, felices con el cambio de medicacin. Es importante dar un mensaje diferente al que yo recib al principio, podes ayudar, dar esperanza, sobre todo con esto que te detiene los brotes, ese miedo, todava esta ese fantasma sobre la enfermedad. Cuando te dan el diagnstico, y del otro lado te dan todo el empuje, la esperanza y las alternativas que hoy hay, vos lo recibs bien. En el momento en que yo lo recib fue como que nadie sabe nada. Vas a un neurlogo y sabe lo que te pasa, pero fuiste a un

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traumatlogo, un gineclogo y ellos no sabe cmo tratar la EM, que podes tomar, si lo que te indican est contraindicado o no. No hay mucho conocimiento de los mdicos en general, de otras especialidades.

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