Captulo nueve:

El futuro de la biotecnologa en la salud

La biotecnologa puede ofrecer ms y mejores opciones sanitarias a los pacientes. Las pruebas diagnsticas y tratamientos nuevos e innovadores estn modificando el modo en que se previenen algunas enfermedades humanas y en que se tratan otras. Este gran cambio sanitario se encuentra en sus etapas iniciales, con medicamentos, pruebas diagnsticas y tecnologas novedosas en desarrollo que tienen un gran potencial para mejorar las vidas de los pacientes.

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Medicina Personalizada Significa tratar a los pacientes con frmacos basados especficamente en la constitucin gentica exclusiva de cada uno de ellos, con el fin de lograr resultados ptimos . En la actualidad, la prctica de la medicina se fundamenta en normas asistenciales que vienen determinadas por el promedio de respuestas en grupos amplios de personas . La medicina personalizada es un nuevo paradigma que propone tratar la enfermedad de un paciente en funcin de sus caractersticas concretas, como edad, sexo, talla, peso, alimentacin, gentica y ambiente . Los estudios genticos estn empezando a permitir el desarrollo de la medicina personalizada genmica, una asistencia mdica basada en el genotipo o perfil de expresin gnica de un paciente .
DATO DESTACADO
Las pruebas de diagnstico molecular analizan molculas de ADN, ARN o protenas para identificar una enfermedad, determinar su evolucin, evaluar respuestas al tratamiento o predecir la predisposicin individual a una enfermedad .

personalizada . Estos avances permiten analizar e identificar la constitucin gentica nica de una persona y, a continuacin, comparar las diferencias con la poblacin en general . El conocimiento del genoma humano, de las variaciones del genoma entre las personas y de las variaciones de las protenas codificadas producidas permite que los investigadores desarrollen frmacos que aborden las necesidades individuales de cada paciente . La farmacogenmica y la medicina personalizada se muestran prometedoras para mejorar los ensayos clnicos de frmacos nuevos, hacer avanzar la tecnologa de cribado de enfermedades y dar lugar a una asistencia sanitaria individualizada ms eficaz y a avances en medicina preventiva . Estudios genticos La industria biotecnolgica ha deparado enormes avances en el estudio y diagnstico de las enfermedades genticas . El descubrimiento de los polimorfismos de un solo nucletido (PSN), o cambios de la secuencia de ADN en un nico nucletido, fue uno de los adelantos ms importantes en los estudios genticos . Los PSN representan una de las formas ms frecuentes de variacin gentica entre los sujetos . Cuando se produce un PSN en una secuencia gnica que codifica una protena concreta, puede modificar esa protena y causar una enfermedad o aumentar la predisposicin de un paciente a esa enfermedad . La utilizacin de tecnologa para detectar PSN permite un diagnstico ms exacto de enfermedades genticas y, por consiguiente, facilita la toma de decisiones teraputicas . Los estudios genticos aportan a los pacientes el conocimiento del posible riesgo de sufrir determinadas enfermedades, as como posibles oportunidades de prevencin .
DATO DESTACADO
En el genoma humano se han identificado unos 10 millones de PSN .

Farmacogenmica Un movimiento importante en la asistencia sanitaria es la farmacogenmica. La farmacogenmica aprovecha el hecho de que las personas poseen genomas nicos que representan su constitucin gentica . Es probable que cada genoma reaccione de manera diferente a un frmaco y una dosis concretos . El reto consiste en identificar el frmaco y la dosis que actuarn de forma ms ptima en cada persona o en grupos de personas que comparten una gentica semejante . Al conocer la constitucin gentica de un paciente, un mdico puede recetar mejor un medicamento y la dosis que actuar ptimamente para combatir una enfermedad particular . Los avances en la tecnologa del ADN son las claves de la farmacogenmica y la medicina

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Terapia gnica La terapia gnica es un campo emergente de la gentica aplicada en la que se utilizan tcnicas de ADN recombinante . En este caso, se emplean las propias molculas de ADN recombinante con fines de tratamiento . La terapia gnica consiste en la introduccin de genes, creados mediante tecnologa del ADN recombinante, en las clulas y los tejidos de los pacientes para tratar sus enfermedades . Los cientficos estn estudiando terapias gnicas para tratar varias enfermedades humanas hereditarias en las que intervienen genes defectuosos . La idea es sustituirlos por genes funcionales nuevos . Desde el inicio del primer ensayo clnico en 1990, la investigacin en terapia gnica se ha extendido en gran medida, con un nmero cada vez mayor de ensayos en seres humanos . Este campo, an en fases experimentales, centra sus esfuerzos en pacientes con enfermedades graves y potencialmente mortales que suelen contar con pocas opciones teraputicas o en los que han fracasado todos los tratamientos disponibles . Clulas madre Las clulas madre son clulas no especializadas que pueden renovarse de manera indefinida para producir ms clulas madre . Pueden madurar y desarrollar funciones especializadas o diferenciarse en unas condiciones de crecimiento determinadas . En ltimo trmino, las clulas madre se diferencian para formar todos los tipos diferentes de clulas que conforman el organismo . El amplio potencial de una clula madre indiferenciada de transformarse en diversas clulas diferentes es el centro de atencin de la investigacin con clulas madre . El tratamiento con clulas madre, que an se encuentra en fases experimentales, supone hacerlas crecer en el laboratorio y guiarlas hacia un tipo celular deseado mediante la adicin de distintos factores de crecimiento . A continuacin se implantan quirrgicamente las clulas diferenciadas . La teora es que las clulas madre pueden integrarse en el tejido patolgico, sustituir a las clulas patolgicas y

neutralizar los efectos de la enfermedad . Tambin podran desarrollarse terapias celulares en las que se implanten clulas madre indiferenciadas junto con factores de crecimiento para guiar su diferenciacin en el organismo del paciente . El objetivo es sustituir las clulas lesionadas por clulas sanas y exentas de enfermedad, de ah el trmino medicina regenerativa que recibe esta estrategia . La esperanza es que las clulas madre, dirigidas a diferenciarse en tipos celulares especficos, podran ser una fuente renovable de clulas y tejidos de sustitucin utilizados para tratar una amplia variedad de enfermedades . Nanotecnologa La nanotecnologa tiene que ver con la manipulacin de molculas y estructuras a escala nanomtrica (milmillonsima parte de un metro) o atmica . La aplicacin de la nanotecnologa para mejorar la salud humana se denomina nanomedicina. En la nanomedicina biotecnolgica se emplean organismos vivos o sus componentes a una escala muy pequea . Un ejemplo de nanomedicina es el uso experimental de nanoproyectiles que actan selectivamente y destruyen las clulas neoplsicas a escala celular . Los nanoproyectiles son lentes metlicas nanoscpicas que se hacen llegar selectivamente a rganos concretos o tumores a travs del torrente circulatorio . Los nanoproyectiles tienen la capacidad de captar luz infrarroja aplicada a travs de la piel de un paciente con cncer y convertirla en calor, que destruye nicamente las clulas neoplsicas objetivo . Las nanopartculas conocidas como buckyballs, unas molculas de carbono con una forma y una construccin exclusivas, tambin presentan potencial de hacer llegar medicamentos a molculas o clulas objetivo . Quiz hagan posible la aplicacin de frmacos que no se disuelven en agua . Adems, debido a su pequeo tamao, permiten administrar una mayor cantidad de frmaco por volumen . Los cientficos estn trabajando con nanopartculas para desatascar las arterias obstruidas .

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Nuevos sistemas de administracin de frmacos Los investigadores biomdicos estn estudiando nuevas formas de administrar frmacos en el interior del organismo que podran mejorar su eficacia . Un ejemplo es el desarrollo de partculas microscpicas denominadas microesferas que poseen orificios diminutos con el dimetro suficiente para transportar y aplicar medicamentos a sus objetivos . Estn elaboradas con materiales que se asemejan a las grasas naturales que hay en las membranas celulares y se administran en forma de pulverizacin nebulizada en la nariz o la boca . En la actualidad, existen tratamientos con microesferas para combatir el cncer de pulmn y enfermedades respiratorias . La investigacin actual est estudiando el empleo de microesferas para aplicar frmacos antineoplsicos en tumores activos y su uso con anestsicos en el tratamiento del dolor .

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Perspectivas de futuro

La prctica mdica ha cambiado radicalmente con el transcurso de los aos debido a los avances pioneros que se han hecho en la investigacin e innovacin biotecnolgicas; millones de pacientes en todo el mundo siguen beneficindose de los tratamientos desarrollados por empresas que estn descubriendo, desarrollando y comercializando medicamentos innovadores para tratar enfermedades graves. A medida que las empresas sigan desarrollando medicamentos que aborden necesidades mdicas importantes, las innovaciones futuras en la investigacin biotecnolgica conllevarn nuevos y apasionantes avances que ayudarn a millones de personas en todo el mundo.

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