La muy diversas manifestaciones clnicas, segn la funcin estructural o enzimtica que normalmente ejerce dicha protena en las clulas.

TERAPIA GNICA DE LAS ENFERMEDADES MONOGNICAS ocasionar ausencia de la protena normal puede

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Es importante sealar que el gen defectuoso est en todas las clulas de la persona afectada por el trastorno hereditario, pero su expresin en los diferentes rganos y tejidos es variable.

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Los criterios para seleccionar una enfermedad humana como candidata al tratamiento mediante terapia gnica son:

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Los rganos, La La versin tejidos y tipos enfermedad normal del gen celulares ha de defectuoso afectados por amenazar debe haber la gravemente la sido aislada y enfermedad El gen normal ha de poder vida clonada. El gen debe ser introducido en una han de estar del paciente. fraccin significativa de poderse bien clulas del tejido afectado, expresar o bien la introduccin del caracterizados. gen en un tejido accesible, adecuadamente como la mdula sea, puede , generando beneficiar indirectamente el curso de la enfermedad una cantidad en el tejido afectado. suficiente de protena norma
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TERAPIA GNICA DEL CNCER

Los oncogenes son genes que pueden producir transformacin maligna cuando se expresan de forma inadecuada debido a mutacin, a ampliacin, o a nueva disposicin. Los protooncogenes son los genes normales que desempean un importante papel en la proliferacin y diferenciacin celular normales, pero que son susceptibles de ser mutados y convertirse en oncogenes, provocando la aparicin de cncer.
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Estrategias en Terapia Gnica del Cncer

En el cncer, no se trata de corregir un defecto gentico como ocurre en las enfermedades monognicas, sino de utilizar la manipulacin gnica para dotar de una nueva propiedad a las clulas, que permite aprovecharlas en algn aspecto de la patologa oncolgica con fines teraputicos.

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TCNICAS PARA COMBATIR EL CNCER

Aumentar la inmunogenicidad del tumor introduciendo antgenos forneos (vacunas tumorales). Introducir genes supresores de tumores
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Introducir un gen Bloquear la suicida o de expresin de oncogenes sensibilidad aumentada a mediante terapia determinados frmacos. Se antisentido. transduce el gen de una enzima (timidina Transferencia de Eliminacinque activa cinasa) genes con efecto de las selectivamente un antiangiognico, clulas profrmaco para inhibir la tumorales (aciclovir). formacin de vasos

Vacunas tumorales

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Terapia Gnica de la Infeccin por VIH Actualmente, la infeccin por el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH) se considera una enfermedad gentica de carcter adquirido, ya que el virus retrotranscribe su ARN genmico e integra el ADN de doble hlice resultante en el cromosoma de la clula husped, de modo que es capaz de modular las funciones de la clula para, finalmente, suprimir el sistema inmune

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Diferentes estrategias aplicadas en los ensayos clnicos realizados en terapia gnica de la infeccin por VIH
Transferir un gen del virus VIH, para as estimular la respuesta inmune del paciente en cuanto dicho gen sea expresado.
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Transferir genes de protenas mutantes del VIH, las cuales compiten con las protenas vricas nativas, dificultando el ensamblaje del virus o inhibiendo su replicacin.

Introducir genes de inhibidores celulares de la replicacin vrica (interfern-a) en lneas celulares de linfocitos T y monocitos, y con la subsiguiente inhibicin de la produccin de VIH.

Oligonucletidos antisentido, que son hebras cortas de ARN qumicamente modificado y no funcional, complementarias de las secuencias genticas del VIH. La formacin de parejas (duplex) sentido:antisentido bloquea la traduccin y promueve la degradacin de los complejos de ARN inestables.

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